和元生物登陆科创板 打造基因治疗CDMO行业领军企业

3月22日，和元生物登陆科创板，成为A股基因治疗第一股。和元生物董事长潘讴东在接受中国证券报记者专访时表示，基因治疗具有药物开发难、生产工艺复杂、上下游整合性高等特点，公司凭借多年研发积累和前瞻性判断，持续打造全面的技术平台以及大规模GMP生产体系，成为基因治疗CDMO行业领军企业。“未来公司将深化基因治疗领域整体布局，大幅提高研发创新水平和全面服务能力，进一步巩固基因治疗综合服务平台优势，更好地服务基因治疗行业。”潘讴东表示。

紧抓市场机遇

为什么选择基因治疗赛道？潘讴东告诉记者：“2003年我国第一款基因治疗重组腺病毒注射液‘今又生’诞生，同时大量关于病毒载体的基础研究兴起。当时我意识到病毒载体既可以作为研究工具，又可以作为治疗性药物，可能是未来生物医学发展的一个突破点。”

潘讴东表示，基因疗法的原理是针对致病基因开展修复，这使得根治遗传性疾病成为可能，主要优势在于单次治疗、长期有效，并对肿瘤、遗传性疾病等广泛适应症进行覆盖。

弗若斯特沙利文数据显示，2015年以来，全球基因治疗行业高速发展。2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元；预计到2025年全球基因治疗市场规模达到305.4亿美元。

同时，政策利好不断释放，基因与生物技术被确定为七大科技前沿攻关领域之一。上海市“十四五”规划提出，支持细胞治疗及基因治疗，建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗关键技术体系。

技术引领发展

“基因药物具备活性，同时药物容易交叉污染，工艺方面挑战很大。和元生物的核心竞争力在于全面的技术平台和大规模、高灵活性的GMP平台，大量成功项目证明了这一点。”潘讴东表示。

据了解，和元生物拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面技术平台。

潘讴东介绍，“公司基于以上技术平台，形成了两大核心技术集群，分别是基因治疗载体开发技术、基因治疗载体生产工艺及质控技术，有针对性地突破基因治疗面临的病毒载体工艺开发、不同规模的工艺放大、大规模GMP生产、质量控制等环节面临的技术瓶颈。”

病毒载体主要做什么？潘讴东表示：“把卫星发射到火星，需要高性能、高靶向的运载火箭，而在基因治疗中，病毒载体就是高效递送基因到细胞中的‘火箭’，和元就是帮你量身定做‘火箭’的人。”

潘讴东认为，“基因治疗是一个新兴产业，工艺技术经验欠缺、大规模生产难度大等问题阻碍行业发展，基因治疗CDMO凭借大量项目经验，能够帮助药物开发企业降低研发成本，提高效率和药物质量。基因治疗行业的CDMO与药企合作更为紧密。特别是对于新兴市场，更快、更高效率的产品落地可以帮助企业更好地融资和进行市值管理。”

高效的项目执行力是提升客户黏性的关键要素。潘讴东告诉记者，“和元生物凭借强劲的研发能力和丰富的GMP生产运营经验，已累计运行近百个CDMO项目，约50个CDMO项目已完满交付，促进了大量基因治疗疗法进入临床。”

凭借在基因治疗领域的多年积淀，和元生物积聚了包括深圳亦诺微、上海复诺健、中因科技、北恒生物等知名基因治疗企业，以及中国科学院、复旦大学、北京大学、浙江大学、中山大学等知名院校在内的一批优质客户。

截至目前，公司拥有近5000平方米的基因治疗载体研发中心，逾10000平方米的基因治疗产品GMP生产平台，包括质粒生产线1条、病毒载体生产线5条、CAR-T细胞生产线2条、建库生产线3条、灌装线1条，GMP产能规模已达国外同类企业水平。

突破产能瓶颈

本次和元生物IPO募资12亿元，其中10亿元用于临港的和元智造精准医疗产业基地建设项目。项目一期计划于2023年年初投产，二期计划于2025年年初投产。

潘讴东表示，近年来和元生物新承接的订单不断增加，CDMO业务收入快速增长，但逐步面临GMP产能瓶颈，交付压力下如何扩产能成为关键。

财报显示，和元生物2018年-2021年营业收入分别为4420.97万元、6291.45万元、14276.91万元以及25494.91万元。

潘讴东介绍，项目建成后，GMP生产线将大幅扩充，车间生产设备及管理控制体系将全面升级，公司能够针对客户从临床前研究到临床试验各阶段的工艺开发、样品生产、大规模商业化生产的广泛需求，提供覆盖质粒、腺相关病毒、溶瘤病毒、CAR-T的领先技术工艺方案及GMP生产服务。

“除临港项目外，募集资金另一部分会用来加大人才引进和培养。这个行业的技术人才非常紧缺，目前我们已与部分高校合作进行定向培养。未来将加大研发投入，强化研发人员梯队建设及自主创新能力，打造全球化竞争力。”潘讴东告诉中国证券报记者。

来源：中国证券报·中证网 作者：倪铭