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抗癌明星药身价百亿 临床效果仍是未知数

来源:金投网2021-03-26 00:54:20

2018年,信迪利单抗获批上市,用于治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤,不到4个月销售突破3.3亿元。从外企财报显示,2018年默沙东K药全球销售收入为71.71亿美元,施贵宝O药全球销售收入为67.35亿美元。

这份报告预计,国内有效市场空间超过400亿元,医保准入后乐观情形可达100亿美元;PD-1促使国内诞生多个重磅新药(10亿元人民币以上)和超级重磅新药(50亿元人民币以上),最大单一品种巅峰销售额很有可能突破100亿元。

临床效果到底如何?

“与传统化疗相比,PD-1/PD-L1抑制剂这两个免疫新疗法可以将癌症进展率降低35%,将死亡率降低31%。而且,这个效果在PD-1/PD-L1表达阳性病人中比阴性病人中更好。对于晚期或转移癌这个难缠的疾病,可以说是极其难得的突破。”唐金陵表示。

评价一个药物,特别是肿瘤药物,有三个重要的临床指标:癌症进展、死亡和生存时间。癌症进展包括癌症肿块继续增大、转移甚至导致死亡;死亡则包括死于癌症或其他任何原因。这三个指标中,唐金陵认为,生存时间的重要性大于死亡的机会,后者又大于阻止癌症进展。

PD-1/PD-L1类药物在实际治疗晚期癌症中的临床效果到底如何?

发表在《英国医学杂志》上的一篇综述性论文《PD-1/PD-L1抑制剂治疗实体瘤的疗效与安全性:系统评价与meta分析》显示,在使用PD-1类药物的8个临床试验结果中,平均治疗、观察1~2年,发现平均生存时间从低到高分别是:2.4、2.7、2.9、2.9、3.2、4.2、5.7和6.0个月。即平均可延长生存3~4个月,最长大约6个月。同理,在延长生存上,PD-1/PD-L1表达阳性病人中比阴性病人中更好些,会多延长几个月。

“这和靶向抗癌药的效果基本差不多。比如,靶向抗癌药可将结直肠癌死亡率降低35%,把平均生存时间延长2.7个月;可将肺癌死亡率降低26%,把平均生存时间延长6.9个月;可将肝癌死亡率降低24%,把平均生存时间延长2.2个月。”唐金陵表示。

约翰霍普金斯医学院医学博士、美国临床肿瘤协会(ASCO)临床实践指南委员会前主席Dr. Christopher (Jerry) G. Azzoli教授在接受记者采访时表示,“我们通过有效率(抗PD-1/PD-L1治疗后肿瘤缩小的患者占比)、疾病无进展生存期或总生存期来评估疗效。总体来说,大约10%~20%的晚期小细胞肺癌和大20%的非小细胞肺癌患者,对抗-PD-1/PD-L1治疗有效,并且疗效持久,可长达数月或数年。尽管只有少数患者有效,但抗-PD-1/PD-L1药物已成为晚期肺癌患者一线标准治疗的一部分,无论是与化疗联用还是单独使用。”

北京大学医学部免疫学系副主任主王月丹自认为,对于PD-1/PD-L1的评价指标,从总生存期、1年生存率、两年生存率、无进展生存期、缓解率(完全缓解率、部分缓解率等)上看,对大多数实体瘤,单独使用PD-1抑制剂的有效率为10%~30%;对于经典型霍奇金淋巴瘤,PD-1抑制剂有效率可超过60%。

对于任何一个人来讲,生命的可贵无法用金钱衡量;但对于药物而言,依然需要一个临床效果的客观评估。虽然相关PD-1/PD-L1的临床应用研究非常多,但是临床使用并没有因此减少。