抗癌明星药身价百亿 临床效果仍是未知数

当一种药物肩负着人类战胜癌症的使命，它无疑会成为企业、资本甚至整个社会趋之若鹜的产品。

当前的明星药物PD-1/PD-L1就是这样一种被寄予厚望的产品。资本和个人不惜为此投入巨额资金，不仅因为这个药物是晚期肿瘤的“救命稻草”，更因为它背后隐藏的巨大市场。

但是，这场轰轰烈烈甚至被认为可以改变某些人命运的药物，真有如此神奇吗？它的临床效果到底如何？

“从科学意义上看，PD-1/PD-L1的发现具有重要的生物学理论价值。但是，这个伟大的发现，目前似乎还没有充分转化成延长癌症病人生命的巨大效果。” 香港中文大学流行病学教授、流行病学系主任，英国皇家公共卫生学院院士唐金陵对记者表示。

唐金陵建议，癌症病人不要把诺贝尔生理学或医学奖和相关的药物等同起来。PD-1/PD-L1抑制剂虽然已经是癌症治疗史上的重要突破，但目前看还远不是治愈，它在适当条件下，只能延长几个月的生存时间，而且十分昂贵。

市场的狂热

不可否认，PD-1/PD-L1一诞生就受到瞩目。2018年，日本京都大学本庶佑(Tasuku Honjo)教授因为发现了免疫细胞表面的PD-1蛋白，并阐明其功能和作用机理而得诺贝尔生理学或医学奖。和美国得州大学James P. Allison教授发现的CTLA-4蛋白一样，二者的发现直接成就了一个人类对抗癌症全新时代的出现，这就是免疫疗法。

PD-1/PD-L1上市后，便被誉为“广谱抗肿瘤药”、“爆炸级超新星”药物。殊荣之后，从者如流，无论是药企还是患者，把更多肿瘤治疗的希望放在了它的身上，其市场增速以及患者负担两条曲线并行上升。

PD-1/PD-L1是一种重要的免疫抑制分子，通过向下调节免疫系统对人体细胞的反应，以及通过抑制T细胞炎症活动来调节免疫系统，并促进自身耐受。这可以预防自身免疫性疾病，但也可以防止免疫系统杀死癌细胞。

有人说它“彻底改变了人类对抗癌症的格局”。于是，PD-1/PD-L1在热门的肿瘤药物里面，环顾全球，堪称第一热门药物。这种 “高大上”的肿瘤免疫疗法治疗手段，也立即成为中国企业最热衷的研发领域。

目前国内获批了5款PD-1单抗，其中包括国内自主研发的3款(君实、信达、恒瑞)及国外的2款。其中，最早在国内上市的PD-1是百时美施贵宝（BMS）研发的Opdivo，俗称“O药”，以及由默沙东公司研发的Pembrolizumab，商品名为Keytruda，俗称“K药”。

除此之外，还有多个适应症在申请上市或处于临床研究中，在研PD-1产品的企业有100多家。目前百济神州的BGB-A317、阿斯利康的Imfinzi及罗氏的Tecentriq也已经提交了上市申请。在PD-1/PD-L1上，中国药企打破了创新药不足的魔咒，2011年及以后注册的君实、信达、百济神州，纷纷拿出来了自己的创新药PD-1产品。

火热追逐的背后，是来自于市场的强烈需求。根据国信证券(11.430, 0.00, 0.00%)研究所研究报告，在全球市场，2018年PD-1/PD-L1同靶点产品销售额合计突破150亿美元；预计2019年合计有望突破200亿美元，全球巅峰销售额合计将超过300亿美元，是迄今为止全球肿瘤领域的最大靶点通路和最高标杆。